Martina is a Córdoba baby who suffers from a rare disease called SMARD1 known as Spinal Muscular Atrophy with Respiratory Difficulty, this disease affects one hundred children worldwide, being Martina the only one affected in all of Spain. Martina with only 3 years requires mechanical ventilation 24 hours a day to breathe, can not walk, or sit and feeds through a tube. THE PROCEEDS ARE FOR RESEARCH, a gene therapy tested on animals with promising result
Ahora mismo la investigación está en fase pre-clinica, se ha probado un vector en animales y están teniendo unos resultados muy prometedores, la recaudación es para conseguir el año que viene hacer el ensayo clínico en niños, por eso necesitamos de vuestra ayuda, la investigación necesitamos que siga financiada para que no se pare. A parte del covid19 todas las investigaciones se han visto afectadas por toda la situación. Estamos muy cerca de conseguir una cura para los niños con SMARD1.
Publicado em
11/11/2020
Página web:
https://www.centrodinoferrari.com/en/laboratori/laboratorio-di-cellule-staminali-neurali/attivita-di-ricerca/terapia-genica-atrofia-muscolare-smard1/
La Asociación Smashsmard a publicado recientemente una gran noticia, la asociación comercial con Alcyone Therapeutics, en el enlace siguiente se puede ver SMARD1 mencionado.
https://endpts.com/a-gene-therapy-biotech-is-bursting-onto-the-scene-with-12-programs-in-tow-an-ultra-rare-neuro-disease-is-up-first/
Alcyone Therapeutics es una empresa que patrocinará el ensayo clínico y esperamos que si todo va bien también hagan la comercialización de un medicamento para la terapia génica. Es un paso importantísimo que han podido conseguir para esta enfermedad tan rara. Cada día estamos más cerca de tener tratamiento.
Abajo foto de PJ Anand, director ejecutivo de Alcyone Therapeutics
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Queremos compartir con vosotros el enlace de la página del Centro De Investigación Dino Ferrari https://www.centrodinoferrari.com/patologie/atrofia-muscolare-spinale-smard1/, aquí podéis ver como nombran nuestra Asociación en agradecimiento del apoyo que hacemos al centro para luchar contra Smard1, todo esto como bien han publicado no sería posible sin la ayuda de todos vosotros, agradecemos que sigáis ayudando nuestra causa, estamos cada vez más cerca de tener una cura para los niños cn esta terrible enfermedad.
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Data de publicação
11/11/2020
Âmbito
Investigação científica
País
Espanha
Região
Córdoba