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Desde FAST España y el Servicio de Pediatría del Hospital Universitario Puerta de Hierro de Majadahonda os queremos comunicar la inminente puesta en marcha en este centro de dos ensayos clínicos para pacientes afectos de Síndrome de Angelman con deleción del gen UBE3A. Son:

1. Estudio en fase 1/2 para evaluar la tolerabilidad y seguridad de GTX-102 y su efecto en los dominios principales en pacientes con síndrome de Angelman. Se trata de un fármaco (Oligonucleotidos Antisentido) de administración intratecal para pacientes de 4 a 17 años y está promovido por Ultragenyx.

2. Estudio para investigar la farmacocinética y la seguridad y proporcionar pruebas del mecanismo de acción de Alogabat (fármaco de administración vía oral) en niños y adolescentes de 5 a 17 años. Estudio promovido por Roche.

Si estáis interesados en recibir más información y en la posible participación de vuestros hijos en dichos estudios, no dudéis en contactar con nosotros en el mail:
info@cureangelman.es