Lola es una niña de 4 años diagnosticada con una enfermedad ultra rara y neurodegenerativa por Acumulacion de Hierro en el Cerebro llamada BPAN,es causada por una mutacion del gen WDR45,que interfiere en el desarrollo del niño por lo que los niños bpan son lentes para desarrollar habilidades o nunca las desarrollan. Durante la adolescencia pierden habilidades y tienen una esperanza de vida reducida. Queremos financiar el proyecto BRAINCURE FOR BPAN para frenar la neurodegeración.
Proyecto de investigación que consiste en encontrar tratamientos personalizados eficaces(coctel de medicamentos que están en el mercado)mediante fibroblastos que después se reprograman a neuronas y así frenar la neurodegeneración.
Posted on
21/02/2022
Publication date
21/02/2022
Field
Research
Country
Spain
Region
Sevilla